创新研究 氟马替尼、尼洛替尼和达沙替尼和对一线伊马替尼耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者具有相似的疗效和不同的安全性 编号 ：4533 作者：刘兵城（中国医学科学院血液病医院/中国医学科学院血液学研究所） 【研究背景】 评价氟马替尼 、尼洛替尼和达沙替尼作为二线治疗伊马替尼治疗慢性髓性白血病（CML）患者的疗效和安全性。 【研究设计】 回顾性分析554例使用氟马替尼 、尼洛替尼和达沙替尼二线治疗的成年CML患者。 【研究结果】 共收集2007年11月至2023年7月554例确诊为慢性髓性白血病的患者资料 ，其中男性349例 ，女性205例 ，中位年龄45（18 ~ 79）岁 。氟马替尼组117例（21.1%），尼洛替尼组181例（32.7%），达沙替尼组256例（46.2%） 。 氟马替尼 、尼洛替尼和达沙替尼三个组的中位随访时间分别为41.4 、74.2和73.9个月 ，二线治疗中位持续时间分别为18.4（1.2 ~ 49.1） 、42.7（1 ~ 135.4）和24.8（1 ~ 198.1）个月。 二线方案治疗后5年EFS 、PFS和OS率分别为42%、84%和88%。氟马替尼组EFS优于尼洛替尼或达沙替尼组 ；与达沙替尼相比 ，氟马替尼具有更好的PFS和OS 。二线治疗后CHR 、CCyR/MR2 、MMR和MR4反应率分别从81.23% 、29.6%、9.93%和3.07%提升到90.61%、77.26% 、61.37%和37.91% 。大多数基线时获得血液学或分子学反应的患者可以在2G TKI治疗期间维持相应的反应。 基线无反应的患者使用氟马替尼 、尼洛替尼和达沙替尼治疗后 ，CCyR/MR2率分别为76.6% 、68.8%和64.5% ，达CCyR的中位时间分别为5.4 、9.1和13.4个月 ；获得MMR的患者分别为45.3% 、43.4%和44%，中位时间分别为15、23.8和33个月 ；分别有32.7% 、42%和33.3%的患者达到MR4 ，中位时间为NR、67.1和74.9个月 。在基线无应答的患者中 ，氟马替尼二线治疗在分子学反应方面优于尼洛替尼和达沙替尼 。 三个治疗组患者安全性有所不同 ：氟马替尼组为肌酐升高和合并甲状腺疾病 ；尼洛替尼组不良反应主要为皮疹 、胆红素升高 、胆固醇升高 、血栓事件和甲状腺疾病 ；达沙替尼组出现胸腔积液 、肺动脉压升高 、心包积液 、血小板减少和水肿。 【研究结论】 研究显示 ，伊马替尼不耐受/耐药的患者接受氟马替尼 、尼洛替尼或达沙替尼二线治疗后，三组的分子学反应和生存期相似 ，但不良反应谱不同 。 氟马替尼是中国首个原研慢性髓性白血病新型二代TKI，于2019年11月获批上市 ，并被2020版《慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南》列为CML-CP一线治疗推荐 ，在临床实践中广泛应用 。 翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业 ，下属z6尊龙官网药业、常州恒邦药业 、翰森生物医药等子公司 ，重点关注抗肿瘤、抗感染 、中枢神经系统 、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域，致力于通过持续创新提高人类生命质量 。截至2024上半年，公司已上市7款创新药 ，创新产品营收占比达77.4% 。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强 ，是国家重点高新技术企业 、国家技术创新示范企业 。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码 ：03692.HK）。更多信息请访问 ：https://cn.hspharm.com/ 。 声明： 1、翰森制药不推荐任何未获批药品使用或未获批适应症用药 。 2 、本新闻稿中的医疗信息仅供信息和新闻报道使用，不用于广告目的 ，不要将其用于医疗保健或诊断建议 。 前瞻性说明 本新闻稿旨在提供关于翰森制药集团有限公司及其附属公司（包括其子公司 ，统称为“翰森制药”）的信息。它不构成对翰森制药或任何投资建议的信息披露 。
